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Thérapie génique et maladie de Parkinson


Marie.M

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Une étude récente publiée par Jarraya et al. (2009) propose des résultats très intéressants dans le cadre d’une trithérapie génique pour traiter la maladie de Parkinson.

Dans la maladie de Parkinson, la dégénérescence de certains neurones (dopaminergiques) cause des déficits moteurs importants, notamment l’incapacité à initier un mouvement. Le traitement habituel consiste en l’administration de molécules qui augmentent transitoirement la concentration en dopamine et modulent l’activité du striatum. Le problème de ce traitement est qu’il cause en même temps des dyskinésies involontaires, ainsi que d’autres effets secondaires.

Dans cette étude, les chercheurs ont implanté dans le cerveau de macaques rendus Parkinsonien par l’injection d’une toxine, grâce à un virus de la famille du HIV, des gènes capables de produire de la dopamine au niveau du striatum (« tyrosine hydroxylase, aromatic l-amino acid décarboxylase, et guanosine 5’-triphosphate cyclohydrolase 1). Les résultats indiquent qu’après un délai de 4 à 6 semaines, les animaux traités ont une amélioration de 80% de leur motricité et que ce résultat est resté stable pendant les 12 mois de l’expérience. Contrairement à la L-dopa, la thérapie génique n’a entrainé ni mouvements anormaux, ni autres effets secondaires.

La question sous jacente est bien entendu de savoir si ce résultat est répliquable chez l’homme. Des essais cliniques ont commencé à l’hôpital Henri-Mondor chez 6 malades avec un Parkinson évolué. A suivre donc..

1 Comment


Recommended Comments

WOW vraiment passionnant cette étude! Ce sera intéressant en effet de voir les résultats chez les humains! J'ai toujours tendance à penser que comme les inhibeurs de l'acetylcholinesterase, la solution thérapeutique est peut être trop simple pour traiter une maladie qui est vraisemblablement infiniment plus complexe. Néanmoins, l'espoir est là et c'est bien de voir de tels progrès...

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